Регулятор в США впервые в истории страны одобрил к применению препарат, механизм действия которого основан на технологии редактирования генов CRISPR.
Об этом сообщается на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Лекарство под названием Casgevy ранее одобрила Великобритания.
Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 стала одним из главных научных прорывов XXI века. Ее создатели Дженнифер Дудна и Эмманюэль Шарпантье в 2020-м получили за нее Нобелевскую премию. Так называемые "генетические ножницы" позволяют точно вырезать и добавлять фрагменты ДНК.
Это, в частности, впервые позволило помочь пациентам с рядом наследственных заболеваний. Препарат Casgevy применяется для лечения серповидноклеточной анемии — врожденной патологии в строении гемоглобина, предопределяемой наследуемой мутацией одного из генов.
Сообщается, что в США этим заболеванием страдают около 100 000 человек. В ходе испытаний было установлено, что препарат устранил приступы боли, которыми характеризуется заболевание, у 95% пациентов.
