Биотехнологическая компания Voyager Therapeutics планирует лечить болезнь Паркинсона с помощью генной терапии. Используя этот подход, разработчики планируют продлить действие леводопы, препарата, который назначают большинству пациентов с этим диагнозом.
Известно, что сначала прием препарата позволяет избавиться от симптомов заболевания, основным из которых является тремор, однако со временем эффективность леводопы снижается и пациентам требуется все большая доза препарата. По мере прогрессирования заболевания в головном мозге уменьшается концентрация фермента AADC, который участвует в превращении леводопы в дофамин. Решить эту проблему собрались специалисты из Voyager Therapeutics, которые планируют испытать генную терапию на добровольцах, страдающих Паркинсоном.
Впервые о возможности генной терапии болезни Паркинсона заговорили около 30 лет назад, когда и было обнаружено, что неэффективность леводопы связана со снижением концентрации AADC. Генная доставка была протестирована на группе из 10 пациентов, однако эффективность такой терапии оказалась недостаточной.
Сейчас же специалисты Voyager Therapeutics создали препарат VY-AADC01 и уже набрали группу добровольцев. Участникам исследования введут в головной мозг вирусы, несущие ген, ответственный за синтез AADC. Это позволит нормализовать уровень выработки фермента и продлит действие леводопы, а значит, состояние пациентов, принимающих этот препарат, дольше будет оставаться в норме.
В ходе испытаний VY-AADC01 пациентам будут вводиться различные дозы препарата – гораздо большие, чем вводились ранее. Инъекции вирусов будут делаться во время магнитно-резонансной томографии. О результатах испытаний станет известно к концу 2016 года, но уже сейчас ясно, что такая терапия помогла некоторым участникам.
Источник: medportal.ru
